近日，由健康报社组织评选的2022年度中国十大医学科技新闻和国际十大医学科技新闻揭晓。血液病医院、华东理工大学研究团队报告的亚洲首个肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗研究成果光荣获选。

　　自2016年起，健康报社已连续7年组织了十大医学科技新闻评选。本次医学科技新闻评选采用数据检索和专家学者讨论评议相结合的方式，设置初筛、初评和终评环节。来自基础医学、临床医学、公共卫生、中医药、药学等领域的专家学者共同担任评选顾问。北京协和医学院和爱思唯尔公司为评选提供技术支持。

　　血友病属于公认罕见病，中国约有10-12万名血友病患者。2022年5月，国际顶级期刊《柳叶刀·血液学》上发布由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授、杨仁池教授与华东理工大学肖啸教授团队合作开展的亚洲首个肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗研究成果，证实了肝脏靶向AAV载体在中国患者中的安全性和有效性，使血友病有望治愈。

　　血友病患者又被称为“玻璃人”，体内的凝血因子缺乏时，一个小小的伤口，都可能危及生命。静脉输注凝血因子替代治疗虽可以改善患者生活质量，但无法治愈血友病。基因治疗为根治血友病带来可能。该研究证实了肝脏靶向AAV载体在中国血友病患者中的有效性和安全性，达到了国际当前最好治疗效果。该研究提供的治疗方法，还在载体输注前创新地采用预防性应用糖皮质激素的方式，降低了不良事件的发生。

　　本研究达到了国际当前最好治疗效果，是除美国外，首家可以进行该类治疗的机构。参与治疗的10例重型/中重型的血友病B患者FIX活性水平的提高以及未发生出血事件的状态，代表患者获得了“临床治愈”，可以像正常人一样生活而无需时刻担心是否会发生出血。证实肝脏靶向AAV载体在中国患者中的安全性和有效性，使“治愈”不可治愈的血友病B从一种希望成为现实。

　　中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）作为国家级血液学研究与诊疗平台，始终关注、支持着患者的健康和生活，用切实的科学研究和临床诊疗为血友病患者的健康生活助力。所院血栓止血诊疗中心在中国血友病防治领域承担了大量工作。

　　早在1985年，杨天楹教授牵头成立了全国血友病协作组。1990年，所院代表我国正式加入世界血友病联盟（WFH），作为世界血友病联盟的国家成员单位(中国)的执行部门。血栓止血诊疗中心杨仁池主任于2004年在我国发起并成立中国血友病防治中心网络（HTCCNC）和血友病协作组，推动全国血友病中心的建立及血友病防治水平的提高。

　　所院作为国家血友病病例信息管理中心的依托单位，建立了中国血友病网络登记注册系统，开展血友病流行病学调查，截止到2021年9月，已有来自全国31个省、直辖市、自治区的196家医院累计录入血友病病例37891例，为我国血友病防治策略的制定和完善提供了重要依据。

　　近年来，中心累计获得科研基金近50项，发表论文近400篇、其中SCI论文近170篇，参与编写专著近40部。2004年至今，中心共开展新药临床试验40项，累计入组受试者198例，累计随访约4500余人次，推动35个新药上市。多项临床试验的开展为血友病患者提供更多治疗选择，一系列的原创性成果对于推动血友病临床研究具有重要的理论创新意义，多年的积累让我国的血友病治疗水平得以站立在国际顶尖舞台。

　　中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心全体医护人员

　　回顾过往，落地生根，硕果累累。展望未来，百尺竿头，更进一步。在基因治疗等前沿生物疗法快速发展的21世纪，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）将继续发挥血液学国家队的领头作用，向着建设具有全球视野、中国特色、国际水平的国家级医学健康科技创新中心迈进，抢占基因治疗的国际制高点，让更多中国人民实现健康幸福的生活。